本文来自微信公众号：知识分子（The-Intellectual），作者：田埂，虎嗅获授权发表。

备受关注的“国家级”科研项目“精准医疗计划”，近期遭遇到了两年来最大的舆论风波，来自顶级学术杂志《自然》和《新英格兰医学》的两篇报道，似乎在表示精准医疗概念被“滥用”，肿瘤精准医疗理念的“失败”。

基因组学的发展历程，图片来自，Collins et al., 2003

一个由科学界二十余年工作延续而来的精准医疗计划（Precision Medicine Initiative）是人类对医学理想的“海市蜃楼”，atv，还是真的能构建人类未来健康与医学高楼大厦的基础？这一问题再次成为舆论热点。

精准医疗计划的冷思考

“精准医疗计划”在2015年初由美国总统奥巴马提出

“精准医疗计划”是2015年初由美国总统奥巴马提出来的。在奥巴马看来，精准医疗建立在了解个体的基因、环境以及生活方式的基础上，是一个新兴的疾病治疗和预防的方法。而精准医疗计划则会将精准医学的概念推到临床应用，惠及广大患者。

事实上，“精准医疗”字面的含义则更加宽泛，我们可以将所有可能的提高医学诊断和治疗准确程度的方法都归类为“精准医疗”，包括各种组学和临床医学手段。而我们今天讨论的，atv直播，更多的则是跟“精准医疗计划”相关的内容。

美国版本的“精准医疗计划”是将遗传和基因组信息应用于临床的计划。2015年1月20日，美国总统奥巴马提出精准医疗计划，人们可以看到的最重要的事件，就是百万人基因组计划。因此，美版的精准医疗计划，在很多场合被称为一个人类基因组测序计划。计划公布之后，2015年内美国启动了一系列的实际动作：

7月12日，NCI提出NCI-MATCH；

8月5日，FDA提出“精准FDA”；

9月17日，精准医疗计划工作小组向NIH院长Francis Collins递交工作报告；

11月20日，确认7800万美元拨款计划。

到2016年2月25日，开始在线招募百万名志愿者，计划在未来的5年招募100万志愿者来测序自己的基因组。

最近的讨论，大都来自“精准医疗计划”的第一个项目，也就是NCI-MATCH计划，即由美国国立卫生研究院（National Cancer Institute，NCI）应精准医疗计划的提议提出的一个计划，英文全称“Molecular Analysis for Therapy Choice”，即“根据分子分析来进行治疗决策”的计划，最初的研究内容包括：

招募3000名病人，1000名合格的入组病人；

20到25种药物；

143个基因的4000个基因突变；

招募10组志愿者；

包括：脑、乳腺、胃肠道、泌尿、头颈、血液、淋巴、黑素瘤、骨髓瘤等。

而这一试验来自于被提及已久的两个概念，即：“篮子试验”和“雨伞试验”。

  药物实验的篮子和伞试验

“篮子试验”是指将某种靶点明确的药物看作一个篮子，将带有相同靶基因的不同癌症放进这个篮子里进行研究；用一种药物治疗不同的肿瘤，类似于“异病同治”。

“雨伞试验”是指同一种疾病基于不同驱动基因分型的临床研究；类似于“同病异治”对病理分型类似的肿瘤，通过分子分析进行分子分型，进行不同的治疗。

Nature和NEJM两篇文章的批评都对吗？

《自然》（Nature）杂志的批评文章

事实上，此次向精准医疗“开火”的两篇文章，基本上集中在“雨伞试验”的阶段性临床试验结果。

《自然》杂志那篇题“The precision-oncology illusion”的文章指出，“it had only been able to pair 2% of patients with a targeted therapy”，从而得出结论：“精准医疗的理论有效性很低”。其实NCI-MATCH计划自2015年8月开始招募首批795名志愿者。经过检测，9%（预估值是10%）的志愿者的基因突变可匹配10种试验组的一种治疗方案。